目前治療再生障礙性貧血的方法很多，免疫抑制劑療法是常用的再障治療方法之一。免疫抑制劑療法適用于年齡大于40歲或無合適供髓者的嚴(yán)重型再障。
免疫抑制劑最常用的是抗胸腺球蛋白(ATG)和抗淋巴細(xì)胞球蛋白(ALG)。其機(jī)理主要可能通過去除抑制性T淋巴細(xì)胞對(duì)骨髓造血的抑制，也有認(rèn)為尚有免疫刺激作用，通過產(chǎn)生較多造血調(diào)節(jié)因子促進(jìn)干細(xì)胞增殖，此外可能對(duì)造血干細(xì)胞本身還有直接刺激作用。劑量因來源不同而異，馬ALG10～15mg/(kg?d)，兔ATG2.5～4.0mg/(kg?D)，共5天，用生理鹽水稀釋后，先皮試，然后緩慢從大靜脈內(nèi)滴注，如無反應(yīng)，則全量在8～12小時(shí)內(nèi)滴完;同時(shí)靜滴氫化考的松，1/2劑量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注后用。
患者最好給予保護(hù)性隔離。為預(yù)防血清病，宜在第5天后口服強(qiáng)的松1mg/(kg?d)，第15天后減半，到第30天停用。不宜應(yīng)用大劑量腎上腺皮質(zhì)激素，以免引起股骨頭無菌性壞死。療效要1個(gè)月以后，有的要3個(gè)月以后才開始出現(xiàn)。嚴(yán)重型再障的有效率可達(dá)40%～70%，有效者50%可獲長期生存。不良反應(yīng)有發(fā)熱、寒顫、皮疹等過敏反應(yīng)，以及中性粒細(xì)胞和血小板減少引起感染和出血，滴注靜脈可發(fā)生靜脈炎，血清病在治療后7～10天出現(xiàn)。
環(huán)孢菌素A(CSA)也是治療嚴(yán)重型再障的常用藥物，由于應(yīng)用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其機(jī)理可能選擇性作用于T淋巴細(xì)胞亞群，抑制T抑制細(xì)胞的激活和增殖，抑制產(chǎn)生IL-2和γ干擾素。劑量為10～12mg/(kg?d)，多數(shù)病例需要長期維持治療，維持量2～5mg/(kg/d)。對(duì)嚴(yán)重再障有效率也可達(dá)50%～60%，出現(xiàn)療效時(shí)間也需要1～2月以上。不良反應(yīng)有肝腎毒性作用、多毛、牙齦腫脹、肌肉震顫，為安全用藥宜采用血藥濃度監(jiān)測(cè)，安全有效血濃度范圍為300～500ng/ml。
現(xiàn)代免疫抑制劑治療嚴(yán)重型再障療效已可和骨髓移植相近，但前者不能根治，且有遠(yuǎn)期并發(fā)癥，如出現(xiàn)克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
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