Gaucher病是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，患者由于溶酶體內(nèi)β-葡糖苷酶缺乏導(dǎo)致葡糖苷脂代謝障礙，可導(dǎo)致肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)方面的問(wèn)題。
昨日，一種Gaucher病(腦苷脂沉積病)在研藥prGCD的初步治療方案通過(guò)了FDA的批準(zhǔn)。至此，雖然該藥未獲準(zhǔn)在市場(chǎng)上銷(xiāo)售，但在臨床實(shí)驗(yàn)中患者可以用來(lái)進(jìn)行治療。
根據(jù)美聯(lián)社的報(bào)道，prGCD由Protalix生物制藥公司研發(fā)，獲得上述批準(zhǔn)之后，該公司可以在臨床實(shí)驗(yàn)中將藥物應(yīng)用于患者。目前已上市銷(xiāo)售的同類(lèi)藥物為Cerezyme，由Genzyme公司出品，但FDA對(duì)其生產(chǎn)設(shè)施進(jìn)行審查之后，該公司放棄了多種用藥成分，產(chǎn)品生產(chǎn)出現(xiàn)短缺，無(wú)法滿(mǎn)足市場(chǎng)需求。
根據(jù)這份獲準(zhǔn)的初步治療方案條款，在藥物獲得FDA完全批準(zhǔn)之前，Gaucher病患者可以在臨床實(shí)驗(yàn)中免費(fèi)使用prGCD進(jìn)行治療。
