繼2009年10月底美國費(fèi)城兒童醫(yī)院宣布用基因療法治療12名利伯氏先天性黑內(nèi)障病人取得成功后，11月初，法國醫(yī)生也宣布治療一種罕見的X染色體連鎖疾病──腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（ALD）獲得成功。
法國醫(yī)生使用一種修飾過的艾滋病病毒（無毒）攜帶一種特定的治療性基因阻止了兩名男孩的惡性腦病ALD。這種治療標(biāo)志著首次用基因療法成功地治療X染色體連鎖疾病。如果不治療，這種疾病會致命。這也意味著科學(xué)家希望用基因工程改造的艾滋病病毒變體攜帶不同的基因以治療各種疾病的設(shè)想現(xiàn)在已經(jīng)能夠?qū)崿F(xiàn)了。
ALD是X染色體上一種蛋白質(zhì)編碼的基因出現(xiàn)故障而導(dǎo)致。這種蛋白質(zhì)是一種轉(zhuǎn)移蛋白，細(xì)胞需要它來分解脂肪。如果沒有這種蛋白質(zhì)，脂肪會堆積并破壞保護(hù)神經(jīng)的髓磷脂保護(hù)層。
- 上一篇：艾滋�。翰皇墙^癥而是一種慢性病
- 下一篇：除了艾滋，還有多少疾病是來自動物
標(biāo)簽閱讀：治療
